Ингибитор тирозинкиназы FGFR1-3, принимаемый один раз в день, показал значительное увеличение роста у детей с ахондроплазией. Об этом свидетельствуют данные фазы III клинического исследования PROPEL 3.
Ключевые результаты исследования
Среднеквадратичное изменение роста от исходного уровня у детей, получавших препарат, было значительно выше по сравнению с контрольной группой. Исследование проводилось в рамках программы PROPEL 3, направленной на оценку эффективности и безопасности ингибитора FGFR1-3.
Что такое ахондроплазия?
Ахондроплазия — это генетическое заболевание, характеризующееся нарушением роста костей, что приводит к карликовости. Оно вызвано мутациями в гене рецептора фактора роста фибробластов 3 (FGFR3). Новый препарат, ингибитор тирозинкиназы FGFR1-3, блокирует активность этого рецептора, стимулируя рост костей.
Перспективы лечения
Результаты исследования PROPEL 3 дают надежду на появление эффективной терапии для детей с ахондроплазией. Препарат принимается один раз в день, что удобно для пациентов и их семей. Дальнейшие исследования помогут подтвердить долгосрочную безопасность и эффективность лечения.
Автор: Издание «МЕДИК»
«МЕДИК» Зарегистрировано Федеральной службой по надзору в сфере связи, информационных технологий и массовых коммуникаций (Роскомнадзор) от 17.03.2025г. ЭЛ №ФС77-89146. Сайт издания: https://medik.press